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198彩总代理,基因治疗滴剂使青少年的视力在遗传病导致他的眼睛因

发布时间: 2023-07-27        来源:未知    浏览次数:


据美联社报道,一名男孩出生时患有一种罕见的遗传疾病,198彩平台黑钱吗,从没听过198彩黑钱的消息198彩娱乐,一直以来198彩票平台官网打的旗号就是不黑钱,信誉好,技术666,游戏彩种丰富,导致他的眼睛里形成疤痕组织,导致他在法律上失明——但现在,一种通过滴眼剂提供的新基因疗法已经恢复了他的视力。

这个男孩名叫安东尼奥·文托·卡瓦哈尔 (Antonio Vento Carvajal),现年 14 岁。他患有营养不良性大疱性表皮松解症,这是一种遗传性疾病,会阻止人们的细胞产生特定类型的胶原蛋白(一种关键的结构蛋白)。有时被称为“蝴蝶病”,这种疾病使皮肤触感极其脆弱,因此容易出现水泡和慢性伤口。

由于胶原蛋白也是角膜(覆盖眼睛前部的透明组织层)的主要成分, 如果能从玩家的观念来看198彩平台,198彩怎么样了解玩家心灵活动的198彩平台总代理永远不为自己的前途担心。,因此这种疾病也会导致眼睛起泡、糜烂和结疤。在像安东尼奥这样的情况下,这可能会导致失明。

最近,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物。这种名为 Vyjuvek 的基因疗法是一种外用凝胶,使用者可以将其涂抹在起泡的皮肤上,其作用是将断裂的胶原蛋白基因的工作副本传递到细胞中。因此,治疗有助于防止皮肤愈合时形成新的水泡。然而,它不会永久改变细胞的 DNA,因此必须定期重新应用。

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安东尼奥参加了新基因疗法批准过程中考虑的一项临床试验。随着男孩皮肤的改善,他的医生、迈阿密大学米勒医学院临床眼科副教授阿方索·萨巴特博士想知道这种治疗方法是否适合安东尼奥的眼睛。

该药物的制造商 Krystal Biotech 生产了一种 Vyjuvek,通过从其配方中去除凝胶状成分,将其用作滴眼剂。在小鼠身上测试新配方后,该团队获得了 FDA 以及大学和医院审查委员会的批准,对安东尼奥进行了调整后的治疗。2022 年 8 月,这名青少年接受了手术,去除了右眼的疤痕组织,然后开始只在右眼使用眼药水。


手术后,安东尼奥右眼的疤痕没有复发,他的视力稳步改善,直到他的视力达到近乎完美的 20/25。今年早些时候,萨巴特开始对安东尼奥的左眼进行手术和滴眼液治疗,他们也看到了类似的改善。现在,左眼视力已接近20/50。

(相比之下,在美国,法定盲人被定义为20/200 或更差,并进行最佳矫正,或者视野为 20 度或更小。)

Antonio 每月使用一次眼药水,并继续使用 Vyjuvek 皮肤凝胶版本。现在,他感觉可以安全地再次行走了,自从他的视力恶化以来,他一直很难做到这一点,而且他喜欢和朋友一起玩电子游戏。

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