杜氏肌营养不良症是一种危及生命的肌肉消耗疾病。它主要发生在男性身上，今天刚刚在百度搜素198彩注册，发现现在开户可以找总代申请198
198彩网址注册彩金，真的假的呢？，是最常见的一种肌肉萎缩症，每3500个男孩中就有一个患有此病，导致他们的肌肉在童年早期就开始萎缩。它通常把青少年患者限制在轮椅上，通常会导致心脏或呼吸衰竭的早期死亡。目前还没有灵丹妙药，但是在狗身上测试的基因修复可能会带来新的希望。
这种疾病是由基因突变引起的，基因突变使患者的肌肉细胞无法产生足够的肌营养不良蛋白，这种蛋白可以帮助肌肉吸收冲击，并保护肌肉不随时间退化。在最近的一项研究中，科学家们使用了一种名为CRISPR/Cas9的基因编辑技术来提高4只杜氏犬的肌肉蛋白水平。这一进展可能会加速类似疗法在人类身上的临床试验。
这个由德克萨斯大学西南医学中心领导的研究小组，和小猎犬们一起工作，小猎犬们被培育成杜兴犬。科学家们对狗的肌肉细胞进行了编辑，以消除产生高蛋白的一个关键障碍。高蛋白是一种编码DNA的短而有问题的片段，这种DNA在犬类和人类身上都存在。在大约两个月内，这些狗产生了更多的肌萎缩蛋白;骨骼肌的水平高达正常水平的90%，这取决于肌肉的类型和使用的剂量。(有些狗的产奶量明显更少。)在治疗的关键目标心肌中，该水平攀升至92%的正常水平。德州大学西南分校的研究人员于今年8月在《科学》杂志上发表了他们的研究结果。他们报告说，他们没有发现基因组的其他区域有任何意想不到的变化——这是基因编辑技术普遍关注的问题——而且没有证据表明这种技术会让狗生病。
为了将这项技术应用到狗的肌肉中，德克萨斯大学西南分校的分子生物学家、资深作者埃里克奥尔森(Eric Olson)和他的同事们设计了一种病毒，让它充当运送卡车，将病毒自身的DNA剥离出来，为基因编辑机器腾出空间。然后，将一些病毒装入Cas9酶，这种酶的作用类似于分子“剪刀”;它被用来切断阻止肌细胞产生肌营养不良蛋白的DNA序列。其他病毒携带一个引导分子来帮助Cas9识别它应该在哪里进行必要的切割。
奥尔森的团队此前证明，CRISPR可以在实验室中用于治疗啮齿动物和人类细胞中的杜氏菌。这项新研究标志着大型哺乳动物的首次成功。在这项研究中，研究小组只专注于测量蛋白质水平的恢复。目前还没有研究这种干预可能如何改变狗的行为或日常生活。
使用CRISPR基因编辑机器的一次注射可能在杜氏患者体内持续多长时间仍不得而知。Olson和他的同事们希望单次剂量的干预可以持续足够长的时间，但是他们需要进一步的结果来获得更清晰的思路。西北大学遗传医学中心(Center for Genetic Medicine at Northwestern University)的遗传学家和心脏病学家伊丽莎白·麦克纳利(Elizabeth McNally)说，如果患者需要更多的治疗，他们可能无法使用同一种病毒载体。麦克纳利说:“人体可能会产生中和抗体，所以关于病毒传递的那部分还有很多问题。
目前美国市场上批准的唯一一种Duchenne疗法——一种由Sarepta Therapeutics公司生产的需要连续给药的注射药物——只能使抗肌营养不良蛋白水平增加不到1%。这种方法与Olson的不同之处在于，它作用于RNA (DNA最终被转录成的分子)，但不改变异常的DNA序列。
Duchenne的研究人员艾米·韦杰斯(Amy Wagers)是哈佛大学(Harvard University)干细胞生物学和再生医学教授，她没有参与这两种疗法的开发。她说:“我认为，看到这项在老鼠身上的新工作现在被转化成一个大型动物模型，真的很令人兴奋。”她还说，“作者非常恰当地指出，这是一项针对少量动物和较短后续时间的初步研究。”
